Pharming dévoile des données de Phase II positives pour le Leniolisib

(Zonebourse.com) - Le titre de la société de biotechnologie se distingue à la Bourse d'Amsterdam ( 3,71%, à 0,9624 euro) après la présentation des résultats positifs de son essai de phase II évaluant le Leniolisib.

Cet essai à bras unique, mené en ouvert avec escalade de dose chez 13 patients atteints de déficits immunitaires primitifs (DIP) d'origine génétique avec dysrégulation immunitaire liée à la signalisation PI3K?, a atteint ses objectifs.

Les résultats cliniques ont mis en évidence des améliorations marquées des manifestations de la dysrégulation immunitaire, notamment une réduction moyenne de 26,4% du volume de la rate, ainsi qu'une diminution de la taille des lésions cibles. Sur le plan de la tolérance, le profil de sécurité observé reste conforme aux données connues du Leniolisib, les infections constituant les événements les plus fréquents, sans apparition de nouveau signal de toxicité.

Pour Jefferies, en fonction de la stratégie réglementaire finalement retenue et de la définition des patients éligibles, la population adressable pourrait passer d'environ 1,5 par million aujourd'hui, à près de 39 par million, ce qui constituerait un important point d'inflexion pour la valorisation du produit et pourrait réduire le poids de l'historique Ruconest dans le portefeuille. Au deuxième trimestre, Ruconest, dédié au traitement des crises d'angio-oedème héréditaire (AOH) chez l'adulte et l'adolescent, a généré 72,3 millions d'euros de revenus, soit 80,16% des revenus totaux de Pharming.

La banque d'investissement américaine a confirmé son avis à l'achat, avec une cible de cours de 2 euros, soit un potentiel de hausse de 116%.

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source : AOF